100 år gammal medicin ger hopp till barn med autism

En liten pilotstudie av det 100-år gamla läkemedlet suramin visar mätbara, om än tillfälliga, förbättringar av autismsymptom efter bara en dos. Forskare bakom studien hoppas större och längre studier ska leda till att suramin, eller liknande och bättre läkemedel ska godkännas för behandling av barn med autismspektrumtillstånd. 


Läkemedlet suramin har använts för att behandla Afrikansk sömnsjuka, orsakat av en parasit, i över 100 år. Men studier i möss med autism har gett tecken på att läkemedlet även han häva symptom av autismspektrumtillstånd.

I en liten studie på 10 pojkar med autism visar sig suramin även lindra symptom som svårigheter med kommunikation och tal, repetitiva beteenden och försämrad social förmåga i människor.

Pojkarna som deltog i studien är mellan fem och fjorton år. Fem av dem fick en injektion av suramin och jämfördes med de andra fem pojkarna som fick en placebo-spruta.

Utöver kliniska undersökningar av pojkarna fick även föräldrar och familjemedlemmar rapportera om förändringar de märkte av efter behandlingen.

– Vi har prövat alla nya behandlingar som finns i över tio år. Ingenting har kommit i närheten av alla förändringar i språk och socialt beteende och nya intressen som vi såg efter suramin. Vi såg vår son utvecklas nästan tre år på sex veckor, säger en förälder till en 14-årig pojke som deltog i studien.

– Vi hade fyra icke-verbala barn med i studien, två 6-åringar och två 14-åringar. Sexåringen och fjortonåringen som fick suramin sa sina första meningar i livet en vecka efter en enda dos av suramin. Detta hände inte med några av barnen i placebo gruppen, säger Robert Naviaux, huvudförfattare bakom studien, i ett pressmeddelande.

Suramin stoppar överdrivna varningssignaler i hjärnan

Forskare bakom studien valde att undersöka suramin för behandling av autismspektrumtillstånd med bakgrund av en hypotes om vad som kan orsaka autism. Teorin lyder att autismspektrumtillstånd är orsakat av metaboliska störningar eller försämrad kommunikation mellan celler i hjärnan, tarmen och immunsystemet.

När celler känner av stress eller är skadade kan cellen tillfälligt stänga ner kommunikation med andra celler för att reparera skador och vänta ut att faran är över. Detta kallas ”cell danger response” på engelska.

Men celler kan också fastna i detta stadie vilket förhindrar läkning och kan förändra hur cellen kommunicerar med andra permanent, även när faran är över.

En överdriven ”cell danger response” som inträffar under barnets utveckling kan tillsammans med ärftliga faktorer och miljö orsaka autism, tror forskare bakom studien.

Suramin fungerar genom att stoppa signalämnen inuti cellen som signalerar fara. Läkemedlet häver därmed cellens broms och låter den fortsätta läka, utvecklas och växa.

Ger hopp till barn med autism

Forskare bakom studien förklarar att det nu behövs fler, större och längre studier för att bekräfta att suramin är en lämplig behandling vid autismspektrumtillstånd. Men sådana studier kan också visa att behandlingen har oväntade biverkningar eller inte har tillräckligt stor effekt för att bli godkänd som behandling.

De viktigaste reslutatet från studien menar forskarna är den nya väg som banas för utveckling av andra, liknande och bättre läkemedel. Även om det inte blir just suramin som har effekt tror forskare att principen bakom medicinen ger hopp till familjer som länge väntat på effektiva behandlingar.